Войти в почту

Ученые обнаружили вещество, облегчающее симптомы при болезни Ниманна — Пика

Группа ученых под руководством Татьяны Бремовой-Эртл из Университетской больницы Берна провела исследование, которое показало эффективность таблеток ацетиллейцина в снижении неврологической симптоматики у людей с болезнью Ниманна – Пика. Результаты их работы опубликованы в журнале The New England Journal of Medicine.

Обнаружено вещество, облегчающее симптомы при болезни Ниманна — Пика
© Unsplash

Известно, что у больных этим заболеванием нарушается липидный обмен, вследствие чего липиды начинают скапливаться в лизосомах клеток жизненно важных органов, в том числе и костного мозга. У пациента нарушается координация движений.

Исследование эффективности ацетиллейцина на снижение данной симптоматики было проведено на 60 пациентах в возрасте от 5 до 67 лет. Больных поделили на две группы: одни получали таблетки с веществом ацетиллейцин три раза в день, другие – плацебо.

«Оценка по шкале тяжести мозжечковой атаксии снижалась на 1,97 ± 2,43 балла после 12 недель приема препарата и на 0,60 ± 2,39 балла после 12 недель приема плацебо (р < 0,001)», – пишут о результатах научной работы в N+1.

Как итог, можно заключить, что ацетиллейцин облегчает освновную неврологическую симптоматику болезни Ниманна – Пика типа С.

Рамблер: главные новости