Список редких заболеваний хотят дополнить: что в нем будет нового
В Общественной палате РФ прошел круглый стол по теме «Инновационные подходы в профилактике, диагностике и лечении орфанных онкозаболеваний. Развитие законодательства». Участники мероприятия обсудили вопрос расширения перечня редких заболеваний. В него хотят включить RET-положительные опухоли. «ФедералПресс» побывал на этом мероприятии.
Зампредседателя Комиссии Общественной палаты по охране здоровья граждан и развитию здравоохранения Валентина Цывова рассказала, что по итогам круглого стола будет подготовлена резолюция и обращение в органы госвласти с целью расширения перечня редких заболеваний.
«Редкие заболевания, особенно в последние годы, являются одним из приоритетных направлений в области здравоохранения и сегодняшнее мероприятие – еще одна ступенька в данном прогрессе», – заявил в начале встречи исполнительный директор Союза пациентов и пациентских организаций по редким заболеваниям Денис Беляков.
Исследования в Европе и США показали, что эффективность лечения редких опухолей на 40 % ниже, чем встречающихся часто, рассказал заведующий отделом лекарственного лечения опухолей Института имени Герцена Александр Феденко. Врач добавил, что возникают вопросы к регуляторным законодательным актам и требованиям, которые выдвигает Минздрав при регистрации новых препаратов для редких опухолей. Он привел в пример саркому. Для проведения многоцентрового исследования препарата для нее требуется порядка 27 лет. «Следует менять законодательную базу», – сказал Феденко.
Денис Беляков напомнил, что в 2011 году Минздравом был создан длинный перечень орфанных лекарственных препаратов, который периодически расширяется. По его словам, отсутствие четких критериев по включению лекарств в этот список является ограничением для появления в нашей стране редких препаратов для лечения онкологии. «Чтобы говорить о проблеме, нужно понимать ее масштаб. Мы не имеем полноценного сводного реестра по всей России, который будет федеральным», – заметил представититель Медико-генетического научного центра имени Бочкова Сергей Воронин.
Директор Центра экспертизы и контроля готовых лекарственных средств Дмитрий Горячев отметил, что сейчас регистрация орфанных препаратов стала проще, чем была несколько лет назад. Он добавил, что эта процедура в ЕАЭС представляет собой определенную кальку с процедур европейских регуляторов.
«Для орфанных заболеваний возможен ограниченный объем клинических исследований, на основании которых они могут регистрироваться. Важным и принципиальным является то, что для них необязательно наличие клинических исследований, проведенных на территории стран ЕАЭС и прежде всего в РФ, как это происходит при обычных процедурах», – пояснил Горячев.
Эксперт добавил, что такие препараты могут регистрироваться с применением процедур, сокращающих объем как клинических исследований, так и их срока.
В конце мероприятия Денис Беляков отметил, что накопленный опыт по созданию инфраструктуры, маршрутизации и изменения законодательства в области орфанных заболеваний крайне важно использовать в области редкой онкологии.
«У медико-генетического центра и профильных общественных организаций накоплен колоссальный опыт. Здесь крайне важно взаимодействие как профессиональных медорганизаций, так и профильных общественных организаций пациентов, и мы этим займемся», – добавил он.
По его словам, на площадках Общественной палаты и Госдумы, где сформирован экспертный совет по редким заболеваниям, будут продолжены дискуссии. Беляков заметил, что существует большой пласт вопросов по диагностике. По его словам, был обозначен вопрос с длинным орфанным перечнем заболеваний и возникающими препятствиями. «Решение мы наверное все-таки обозначим в рекомендациях Общественной палаты, что нужны ответственные за данный перечень», – сказал специалист.
