$2 млн: что лечит самый дорогой препарат в мире

Стоимость препарата "Золгенсма" составляет два миллиона долларов, а это около 150 миллионов рублей. Лекарство официально признано самым дорогим в мире. И это цена всего за одну инъекцию. "Рамблер" расскажет, что же лечит данный препарат.

Спинальная мышечная атрофия (СМА) — тяжелое наследственное нервно-мышечное заболевание, которое очень быстро прогрессирует: со временем люди лишаются возможности сидеть, стоять, двигаться, глотать и дышать. Однако при этом интеллект полностью сохраняется.

Дети, у которых обнаруживается данное заболевание еще во младенчестве, чаще всего не доживают и до двух лет без должного лечения.

Долгое время для этого заболевания не было соответствующего препарата, и оно считалось неизлечимым. И только в декабре 2016 года на фармацевтический рынок вышел первый препарат "Спинраза", стоимость одной инъекции составляла около восьми миллионов рублей. При этом в первый год необходимо шесть инъекций, а затем уже по три инъекции в год.

"Золгенсма" для лечения СМА была зарегистрирована в конце 2021 года. Стоимость препарата столь высока из-за дороговизны разработки препарата — клинические исследования обходятся в сотни миллионов и миллиарды долларов. И при этом потребителей довольно мало, и, чтобы лекарство окупилось, создатели ставят такую высокую цену. Но в случае с этим препаратом, достаточно всего одной дозы для лечения.

На сегодняшний день в России с диагнозом СМА живет более одной тысячи человек, а лекарств, которые способны затормозить или даже остановить развитие болезни существует всего три — "Спинраза", "Рисдиплам" и "Золгенсма".