Медленная смерть: пациенты на юге России остались без нужного препарата
Сегодня в России живёт более 17 тысяч больных с орфанными заболеваниями. Так называют болезни с распространённостью не более 10 случаев на 100 тысяч человек. Лекарства для их лечения очень дороги, цена за упаковку доходит до 1 млн рублей. Обеспечение терапией таких больных входит в обязанности государства. В реальности пациенты не всегда получают жизненно необходимые препараты. Так, десятки больных редчайшей генетической патологией в Краснодарском крае оказались на грани жизни и смерти. NEWS.ru разбирался, почему власти оставили без терапии множество тяжёлых больных. Пациенты из Краснодарского края, больные редким генетическим заболеванием под названием пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ), готовят коллективное обращение в местный Минздрав, прокуратуру и Росздравнадзор. Люди возмущены отсутствием лекарства от своей болезни. Уже несколько месяцев большинство из них не получает положенной терапии, об этом в беседе с NEWS.ru сообщил юрист центра экспертной помощи «Дом редких» Кирилл Куляев, который оказывает содействие в составлении документа. В России проживает несколько сотен больных пароксизмальной ночной гемоглобинурией. Причина недуга — мутация в одном из генов стволовой клетки. У больных в крови происходит постоянное разрушение эритроцитов, из-за чего возникают тромбозы и нарушаются функции почек. Без нужного лечения состояние человека быстро ухудшается, возникает угроза гибели. У части больных недуг так и не выявляют, и они погибают. «Как полчеловека» Постоянные головные боли, слабость, апатия, сонливость — с этим ежедневно приходится сталкиваться менеджеру крупной компании 38-летнему Андрею Иванову (фамилия изменена по его просьбе) из Новороссийска. В беседе с NEWS.ru он признался, что чувствует себя в последние недели «как полчеловека». Несколько лет назад у мужчины была диагностирована пароксизмальная ночная гемоглобинурия. Ему сразу назначили схему лечения — инфузии российского препарата «Экулизумаб» в условиях стационара с периодичностью раз в две недели. Такой порядок введения лекарства помогает предотвращать внутрисосудистый гемолиз (разрушение эритроцитов крови с выделением в окружающую среду гемоглобина). Два месяца назад в терапии Андрею впервые отказали, сославшись на то, что препарата нет в наличии. С каждым днём риск опасных осложнений возрастает. Мужчина ждёт лекарство. Жительница того же региона Анастасия Грязнова последнюю инфузию получала 1 сентября. Следующее введение должно было быть 15 сентября, но оно не состоялось. В медицинском учреждении объяснили, что препарат не закуплен и в ближайшее время его возвращения не предвидится. Девушка недавно попала в больницу с сильнейшим приступом, без нужного лечения организм не справляется с недугом. Пациентка сильно обеспокоена ситуацией — подобные перерывы в лечении у неё случаются регулярно: региональный Минздрав закупает препараты с большими проволочками по времени, и это серьёзно сказывается на состоянии здоровья. Андрей и Анастасия стали одними из многих, кто подписался под обращением пациентов в ведомства. По словам Кирилла Куляева, до этого больные отправляли индивидуальные обращения чиновникам. Так, 7 октября одна из орфанных пациенток Анна Сергеева получила ответ министра здравоохранения Краснодарского края Евгения Филиппова. Он сообщил, что для совершения терапии нужный препарат имеется в достаточном количестве и больная может беспрепятственно получить медпомощь. Сама Анна заверила в беседе с NEWS.ru, что в больнице лекарства как не было, так и нет. Менять систему финансирования Годовой курс лечения одного пациента, страдающего пароксизмальной ночной гемоглобинурией, обходится в 21–24 млн рублей. Как рассказала председатель правления АНО «Дом Редких» Анастасия Татарникова, по потребности общих затрат на пациентов эта патология до сих пор «находится в топе». Региональные бюджеты, особенно в условиях кризиса, не справляются с подобной нагрузкой, происходят перебои с поставками препаратов. Единственный выход из этой ситуации, по мнению Татарниковой, — перевод финансирования нозологии с регионального на федеральный уровень. Некоторые орфанные препараты сегодня приобретаются за счёт федерального бюджета в рамках программы «14 высокозатратных нозологий». Министерство здравоохранения централизованно закупает дорогостоящие лекарства для оказания помощи пациентам с редкими заболеваниями. Однако препарат для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии «Экулизумаб» в этот перечень не вошёл. Из 17 тысяч больных с орфанными заболеваниями 8,5 тысячи — дети, такие данные озвучила заместитель генерального директора Института ЕАЭС Елена Красильникова. Эксперты сходятся во мнении, что проблемы с получением редких и дорогих препаратов у взрослых возникают значительно чаще. Субъекты из-за своего бюджетного дефицита, конечно, не выдерживают серьёзные выплаты, связанные с поставками дорогих орфанных препаратов, сообщил в беседе с NEWS.ru заместитель председателя комитета Госдумы по охране здоровья Николай Говорин. Именно поэтому деньги на них будут идти из федерального бюджета, согласился он с Анастасией Татарниковой. Программа «14 высокозатратных нозологий» в ближайшее время будет расширена, туда войдут новые препараты. Появится ли в перечне «Экулизумаб», депутат сказать затруднился.
