Самое дорогое лекарство в мире может появиться на рынке через год

Новый препарат для лечения гемофилии, который может стать самым дорогим лекарством в мире, пока не выпустили в продажу. По сообщению разработчика, его стоимость оценили в три миллиона долларов. Компания получила предписание от регуляторных органов США подождать до конца 2021 года, чтобы подтвердить длительность эффективности терапии. Долгое время считалось, что передающиеся на генном уровне болезни в целом неизлечимы. Так, при гемофилии человеческие клетки производят недостаточно одного из белков свертывания крови, поэтому больному нужно регулярно делать инъекции недостающего белка, на что необходимо несколько сотен тысяч долларов ежегодно. Эффективное решение проблемы нашли недавно - с помощью генной терапии. В кровь больного вводится обезвреженный вирус, который дает клетке недостающую копию здорового гена. Такое лечение уже одобрено для нескольких заболеваний, например, связанных с наследственной слепотой. Но генотерапевтический препарат - самое дорогое лекарство в мире. Разработку компании Biomarin Pharmaceutical, которая, судя по успешным клиническим испытаниям, направлена на полное избавление от гемофилии, оценили почти в три миллиона долларов. При инъекции препаратом концентрация белка в крови пациента постепенно падала, при этом оставаясь под конец испытаний в границах нормы. Это вызвало опасения, насколько длительно действие лекарства. Сейчас разработчик продолжает третью фазу испытаний препарата, окончательные же результаты будут известны в ноябре будущего года. В связи с этим компании было отказано в регистрации лекарства и предложено дождаться результатов последнего этапа его испытаний.