В России создано лекарство от редкой детской болезни

Российские исследователи разработали фармацевтический препарат для лечения ранней детской амавротической идиотии, или болезни Тея — Сакса. Это генетическое заболевание, при котором в организме не хватает гексозоаминидаза А, что ведет к разрушению головного и спинного мозга. Как пояснил директор Научно-клинического центра прецизионной и регенеративной медицины Казанского федерального университета Альберт Ризванов, разработчики лекарства использовали стволовые клетки из жировой ткани. В них ввели специальный ген, который «научил» клетки вырабатывать гексозаминидазу А. Поскольку стволовые клетки могут мигрировать в поврежденные участки организма, а также преодолевать гематоэнцефалический барьер, таким способом можно доставить необходимое вещество к пораженным участкам головного мозга. Препарат успешно прошел испытания с участием лабораторных животных, в ходе которых подтвердилось увеличение активности гексозаминидазы А. Вместе с тем побочные эффекты полностью отсутствовали. Клинические исследования предполагается проводить на базе Научно-клинического центра прецизионной и регенеративной медицины Казанского федерального университета. Как указывают эксперты, на данный момент на фармацевтическом рынке не существует препаратов от болезни Тея — Сакса с подтвержденной эффективностью, пишут «Известия». Ранее сообщалось, что уже более 20 стран проявили интерес к вакцине против коронавирусной инфекции, созданной в России. Читайте также: Трамп анонсировал появление американского лекарства от COVID-19