В России зарегистирировано первое лекарство для людей с редким генетическим заболеванием

Препарат Спинраза (Spinraza) предназначен для лечения больных спинальной мышечной атрофией (СМА), чаще всего приводящей к смерти пациента. Спинальная мышечная атрофия (СМA/SMA) – заболевание, при котором гибнут нервные клетки спинного мозга. Обычно заболевание проявляется в раннем возрасте: постепенно ребенок теряет возможность двигаться, говорить, глотать и дышать. При более легкой форме пациент может дожить до взрослого возраста, но к 18 годам такие люди становятся в той или иной степени обездвижены и страдают от осложнений в виде деформаций скелета. Уполномоченный при Президенте Российской Федерации по правам ребенка Анна Кузнецова неоднократно обращалась в Минздрав с просьбой ускорить регистрацию препарата поддерживающей терапии, предназначенного для лечения СМА на территории РФ. Теперь вопрос с регистрацией препарата Спинраза, единственного для лечения заболевания, решен, сообщила в Facebook Кузнецова. _ Фото: VOSTOCK_