CRISPR может помочь в лечении болезней, а также может вызвать рак

Об открытии было написано в двух новых исследованиях, опубликованных в недавнем выпуске Nature Medicine. Одно из них было проведено Каролинским институтом, другое – Институтом биомедицинских исследований Novartis. Центром обоих является ген p53, играющий большую роль в предупреждении опухолей путем уничтожения клеток с поврежденными ДНК. Согласно прошлому исследованию, большинство опухолей у человека не могут сформироваться при правильной работе p53. Некоторые исследователи даже называют его «хранителем генома». И вот, в чем проблема – когда коррекция CRISPR-Cas9 срабатывает, это может означать, что p53 в клетке не работает должным образом. Поврежденный «хранитель» может быть предвестником множеству видов рака, среди которых опухоли яичников, кишечника и пищевода. «Подбирая клетки, успешно восстановившие поврежденный ген, который мы намеревались исправить, мы также могли непреднамеренно захватить клетки без функционального p53, - пишет в пресс-релизе Эмма Хаапаниеми, одна из авторов каролинского исследования. – При имплантации таких клеток в тело пациента в качестве генной терапии наследственных болезней, они могут вызвать рак, что вызывает сомнения по поводу безопасности генных терапий, основанных на CRISPR». На методе генной модификации CRISPR-Cas9 сосредоточены многие передовые исследования в области генной инженерии / Colon Cancer News Today Тем не менее, революция CRISPR еще далека от своего завершения. Во-первых, это очень ранние исследования, представляющие «предварительные результаты», как отметил соруководитель каролинского исследования Бернард Шмирер в интервью STAT News: «Неясно, можно ли применить полученные данные к клеткам, непосредственно используемым в текущих клинических исследованиях». Во-вторых, эти исследования сосредоточены только на одном типе коррекции CRISPR: на замещении ДНК, провоцирующих болезни, здоровыми ДНК при помощи CRISPR-Cas9. И, хотя Cas9 – наиболее известный фермент CRISPR, существуют и другие, как например Cpf1, и пока неизвестно, вызовут ли они подобные проблемы с p53. Также, возможно использование CRISPR для вычленения ДНК, провоцирующих болезни, без их замещения (генная модификация). Хаапениеми отметила, что этот тип коррекции может сработать даже при функционирующем p53. Данный тип генетического изменения является центром множества выдающихся CRISPR-проектов: серповидно-клеточные и талассемические исследования CRISPR Therapeutics, исследования слепоты Editas Medicine и исследования рака и Т-лимфоцитов Пенсильванского университета (первые испытания CRISPR на людях в США). Авторы двух новых исследований признают, что это не характеризует метод CRISPR-Cas9 «плохим или опасным», просто продолжать изучения нужно с большей осторожностью. К сожалению, более подробные детали исследований CRISPR доступны только лицам, финансирующим их – многие из них лишились доли бюджета после публикации новых данных.