?

Терапия смягчает симптомы муковисцидоза

Успех лечения пока возможен у половины пациентов, так как они страдают лишь из-за одной мутации.Успешное лечение муковисцидоза - большая проблема. Однако для половины пациентов есть надежда на значительное улучшение. У этих пациентов причиной заболевания является единственный генетический дефект - мутация в гене Phe508del. Ученые из Немецкого центра пульмонологии (DZL) проследили состояние пациентов, лечившихся комбинацией препаратов ивакафтор и лумакафтор.Эти препараты были созданы в 2015 г. фирмой Vertex, исследований было проведено недостаточно много. Немецкие ученые проанализировали эффект комплексной терапии и обнаружили снижение базового дефекта у пациентов с муковисцидозом, а также улучшение функции хлоридных каналов. Но это имело место только у пациентов с умеренными мутациями. Функция легких при этом улучшалась лишь незначительно. Подробнее об исследовании сообщает American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine.

Популярные темы
illustration Created with Sketch.
Задайте ваш вопрос
Задать вопрос
Новости партнеров
Новости партнеров