Какие новые технологии используются для лечения заболеваний крови? Самые интересные американскому Forbes удалось выделить по итогам ежегодного съезда Американского общества гематологии в Атланте. Bluebird Bio пробивает себе дорогу Исследователи из Bluebird Bio, стартапа в сфере генной терапии, расположенного в Кембридже (штат Массачусетс), представили три любопытных исследования: о новом виде клетки под названием CAR-T, нацеленной на множественную миелому (вид рака); о генной терапии для лечения бета-талассемии (повреждение гемоглобина) и о еще одном виде генной терапии для лечения серповидно-клеточной анемии. Лимфоциты CAR-T сейчас в центре внимания: Novartis и Gilead Sciences со своими конкурирующими продуктами на основе CAR-T сражаются за место на рынке, но пока что они ограничиваются отдельными видами лейкемии и лимфомы. Продукт BlueBird bb2121, разрабатываемый при участии биотехнологического гиганта Celgene, нацелен на белок BCMA, который содержится в клетках миеломы. Семь предыдущих препаратов не принесли пациентам облегчения. Однако с новым препаратом в 17 из 18 случаев рак отступил, а в десяти исчез полностью, согласно преварительному диагнозу. Читайте также Удивительная цена. Новый руководитель Novartis рассказал о лечении рака стоимостью $475 000 Клинический случай: впервые одобрена генная терапия для лечения рака Столь же обнадеживающими оказались результаты нового способа производства препарата Bluebird, направленного на лечение бета-талассемии, еще одного заболевания крови. Все три пациента, которых лечили на протяжении более полугода, обошлись без переливания крови, а у двоих сохраняется нормальный уровень гемоглобина. Но самые обнадеживающие новости связаны, пожалуй, с серповидными клетками (деформированные эритроциты). Bluebird вызвала заметный энтузиазм, опубликовав ранние результаты лечения одного пациента с анемией, но затем еще в семи случаях подобного улучшения зафиксировано не было. Теперь два пациента, которые получают новые препарат Bluebird, демонстрируют столь же позитивные результаты. Окей, ребята. Давайте посмотрим еще на семерых. Генная терапия от BioMarin для лечения гемофилии впечатляет Два продукта для генной терапии потенциально способны излечить гемофилию типа А — наиболее распространенное генетическое заболевание, которое провоцирует неконтролируемое кровотечение. BioMarin из Новато (штат Калифорния) определенно лидирует. Spark Therapeutics представили собственные данные. Оживленные споры ведутся вокруг следующего вопроса: насколько высокой должна быть свертываемость крови? BioMarin добивается более высокого уровня даже при малой дозе; Spark, кажется, более консервативен. Кроме того, данные Spark кажутся ненадежными, и компания отстает от BioMarin по срокам. Как следствие, она стала одним из неудачников фондового рынка на этой встрече: на утренних торгах ее акции упали на 20%. Громкий успех Roche Швейцарский фармацевтический гигант представил революционный продукт на рынке препаратов для лечения гемофилии — новое антитело «Гемлибра», которое выполняет функции фактора свертывания крови VIII. Какую именно долю рынка в конце концов займет «Гемлибра» — большой вопрос для производителей препаратов против заболеваний крови, таких как Shire, Novo Nordisk и BioVerativ. Вторым крупным достижением Roche в рамках конференции стало одно из наиболее примечательных исследований в области лечения малого рака, представленное на встрече Американского общества гематологии. Препарат полатузумаб ведотин, лицензия на технологию получения которого принадлежит Seattle Genetics, был протестирован на пациентах с диффузной крупноклеточной В-клеточной лимфомой (DLBCL). Это та самая болезнь, для лечения которой Novartis и Gilead разрабатывают терапию CAR-T. В сочетании с химиотерапевтическими препаратами бендамустином и «Ритуксаном» полатузумаб значительно повысил выживаемость пациентов: по итогам года применения выживаемость среди пациентов, которые получали стандартные лекарства, составила 24%, а среди получавших полатузумаб пациентов — 48% (ниже приведены графики). Производители CAR-T собираются заняться лечением более ранних стадий DLBCL. Но это может означать, что им придется соревноваться с такими препаратами, как полатузумаб. Juno по-прежнему в игре Juno Therapeutics, которая также сотрудничает с Celgene, отстала от Novartis и Kite, когда у ее ведущего продукта на основе CAR-T были обнаружены побочные эффекты. Сейчас она работает над созданием JCAR017, смеси T-лимфоцитов, которая может стать более безопасной и эффективной. При употреблении максимальной дозы у 13 пациентов из 19 наблюдается полный ответ (пропадают следы онкологии в организме): 68% случаев полного ответа выгодно отличает препарат от других средств на основе CAR-T. Из 67 пациентов, получивших хотя бы какую-то дозу, у 1 наблюдалась сильная иммунная реакция, а у 15% зафиксировали нейротоксичность — что также является положительным результатом для CAR-T. Компания Juno планирует исследовать возможность применения препарата на более ранних стадиях заболевания. BluePrint преуспевает Blueprint Medicines — одна из нескольких компаний, специализирующихся на редком типе рака. Лекарство авапритиниб демонстрирует внушительные результаты в лечении системного мастоцитоза: у 72% от общего числа пациентов наблюдается ответ на препарат (иными словами, болезнь отступает), а в 100% случаев развитие заболевания удается контролировать (пациентам не становится хуже). В пресс-релизе BluePrint заявила, что в следующем году она планирует начать исследования для того, чтобы получить одобрение на новый препарат. Ее акции выросли на 25%. Перевод Натальи Балабанцевой
