?

Генная терапия замедляет развитие адренолейкодистрофии

Генная терапия помогает мальчикам с тяжелейшим заболеванием, которое затрагивает мозг. Через два года у 15 из 17 юных пациентов, принявших участие в исследовании, не было никаких признаков значительной инвалидности.В деле развития генной терапии отмечается крупный успех. Экспериментальное лечение помогло мальчикам с редким наследственным и нервным заболеванием под названием адренолейкодистрофия. У 15 и 17 юных пациентов, которые приняли участие в исследовании, через два года не отмечалось признаков значительной инвалидности, что невероятно для болезни, которая обычно вызывает быструю утрату функций тела и смерть в течение 10 лет. Ученые из Boston Children's Hospital подчеркивают, что это может быть новым методом лечения болезни, которая убивает детей, ранее почти не имевших никакой надежды.В настоящее время в Америке пока что официально одобрена для клинического применения только одна разновидность генной терапии, которая предназначена для лечения лейкоза. Однако исследователи постоянно ищут новые методы развития данной технологии для борьбы с болезнями, вызываемыми всего одним геном. И адренолейкодистрофия относится именно к таким недугам. Она почти исключительно поражает одних мальчиков, имеющих единичную копию X-хромосомы, где и находятся вызывающий это заболевание ген. С адренолейкодистрофией сталкивается один мальчик на каждые 20 000.В их организме отсутствует возможность производства белка, помогающего расщеплять определённые жирные кислоты. Из-за этого кислоты скапливаются и повреждают нервы, мышцы и мозг. Первыми симптомами являются поведенческие перемены вроде агрессии, проблем с памятью и плохой успеваемостью. За считанные месяцы к ним прибавляются слепота, судорожные приступы, нарушения речи и глотания, глухота, усталость и прогрессирующая деменция. Смерть обычно наступает в течение 10 лет после установки диагноза, болезнь неизлечима, а лекарства предназначены лишь для улучшения симптомов.

Популярные темы
illustration Created with Sketch.
Задайте ваш вопрос
Задать вопрос
Новости партнеров
Новости партнеров