?

Имеющий глаза да увидит: генная терапия помогла победить слепоту

Фото: Вести.Ru

Инновационные методы лечения при помощи генной инженерии спасают в тех случаях, когда традиционная медицина не справляется.

Например, "Вести.Наука" рассказывали о том, как генная терапия помогла победить рассеянный склероз, диабет и ожирение, мышечную дистрофию, серповидноклеточную анемию, а также глухоту, кистозный фиброз и лейкемию.

С 2007 года исследователи также пытаются применить методы генной терапии для лечения слепоты. Первые результаты этих работ были противоречивыми: в одном случае эффект оказался недолговечным, а в другом у пациентов и вовсе наблюдалось ухудшение состояния.

Учёные продолжали совершенствовать пути лечения, и вот теперь команда из Оксфордского университета показала, что генотерапия действительно способна помочь в борьбе со слепотой – эффективно, безопасно и надёжно.

Поясним, что в большинстве случаев слепота возникает из-за потери фоторецепторных (то есть светочувствительных) клеток сетчатки (внутренней оболочки) глаза.

Один из четырёх тысяч человек сталкивается с пигментным ретинитом – наследственным дегенеративным заболеванием глаз, которое приводит к постепенному ухудшению зрения или полной его потере. Это самая распространённая причина слепоты у молодых людей.

Однако исследователи установили, что, даже если пациент теряет зрение из-за этого заболевания, многие клетки сетчатки не отмирают полностью, хотя и перестают быть чувствительными к свету. И их можно перепрограммировать, чтобы они стали вновь функционировать правильно.

Первоначально команда из Оксфорда искала способ стимулирования этих клеток и разработала электронный имплантат, который помог пациентам частично восстановить зрение.

А в ходе новой работы учёные использовали модифицированный вирус для введения гена в эти клетки. Этот ген отвечает за производство светочувствительного белка меланопсина в клетках сетчатки. В результате клетки мышей, которые ослепли из-за пигментного ретинита, начали вновь реагировать на свет и посылать зрительные сигналы в мозг.

Наблюдения за грызунами специалисты продолжали больше года, и в течение всего этого времени зрение у животных сохранялось: они могли распознавать различные объекты, что указывает на высокий уровень зрительного восприятия.

"В наших клиниках много слепых пациентов, и возможность подарить им зрение благодаря относительно простой генетической манипуляции для нас выглядит захватывающе. Нашим следующим шагом станут клинические испытания, которые помогут оценить эффекты лечения у людей", — рассказывает ведущий автор исследования Саманта де Сильва (Samantha de Silva).

Её коллега Марк Хэнкинс (Mark Hankins) добавляет, что о ведущей роли меланопсина в восстановлении зрения известно с 2005 года. На основании этого открытия, вероятно, будет создан ещё не один метод восстановления зрения даже на поздних стадиях дегенерации сетчатки.

Научная статья по итогам исследования была опубликована в издании Proceedings of the National Academy of Sciences.

Добавим, что ранее российские учёные вырастили из перепрограммированных клеток сетчатку глаза человека для пересадки.

Популярные темы
illustration Created with Sketch.
Задайте ваш вопрос
Задать вопрос
Новости партнеров
Новости партнеров