Специалисты Новосибирского госуниверситета (НГУ) и Института цитологии и генетики СО РАН создали клеточную модель тяжелого заболевания, известного как хорея Хантингтона. Для этого они воспользовались современной технологией редактирования генома CRISPR/Cas9, сообщает 25 января пресс-служба НГУ. Эта болезнь нервной системы обусловлена генетически, ее симптомы проявляются постепенно, как правило в возрасте 30−50 лет, и в конечном итоге приводят к распаду личности и гибели. «Чтобы разработать эффективный метод лечения, необходимо сначала досконально изучить все молекулярные процессы, происходящие в ходе нейродегенерации», — пояснили биологи. Заболевание связано с мутацией в гене хантингтин, когда один из участков полиглутаминового тракта в белке увеличивается. Для создания клеточной линии болезни Хантингтона сибирские биологи заставили нормальные клетки мутировать, применив технологию редактирования генома CRISPR/Cas9. Наличие в организме мутантного хантингтина приводит к гибели нейронов стриатума — структуры головного мозга, которая отвечает за мышечный тонус и ряд поведенческих реакций. Клеточная модель заболевания поможет ученым узнать, почему другие клетки в организме справляются с влиянием мутантного гена.
