Вердикт для пациента

Отец десятилетнего мальчика Степана с миоистрофией Дюшенна Дмитрий Параваев борется за право своего сына-инвалида получать от государства дорогостоящий препарат «Аталурен». Это лекарство ребенку назначили врачи НИКИ Педиатрии. Однако другой консилиум врачей счел такое лечение нецелесообразным. Параваев обратился в суд и проиграл его. Но отец мальчика намерен обжаловать решение суда. Семья не в состоянии оплатить препарат, годовой курс которого обходится в 30 млн руб. Как писали ранее «Известия», в мире не так давно появились препараты, способные на годы затормозить развитие миодистрофии Дюшенна (при некоторых видах мутации) – редкого врожденного заболевания, при котором пациенты умирают в 20 лет. Пока ускоренную регистрацию в некоторых европейских странах прошли только два — «Аталурен» (Translarna/Ataluren/PTC-124) и «Этеплирсен» (Eteplirsen). По словам представителя родительской ассоциации «Дети Мио» Евгения Рогозного, первый показан примерно 10% больных мышечной дистрофией Дюшенна второй – 13%. У родителей, которые следят за всеми новинками в этой области, появилась надежда спасти своих детей, страдающих редким заболеванием. – Одна зарубежная компания в следующем году планирует начать испытания неспецифического препарата с рабочим названием microdystrophin, который в случае успешного исхода подойдет всем больным миодистрофией Дюшенна независимо от вида мутаций, – говорит отец ребенка, страдающего орфанным заболеванием, Евгений Рогозный. Всего, по подсчетам фонда «Мой Мио», в России живет около четырех тысяч детей с миодистрофией Дюшенна, которых пока лечат только симптоматически. «Аталурен» показан при нонсенс-мутации генов. Именно такой вид миодистрофии у десятилетнего москвича Степана Параваева. В результате развития заболевания у ребенка уже появились двигательные нарушения, вялый тетрапарез, кардиомиопатия. Без лечения он через пару лет навсегда сядет в инвалидную коляску, а доживет максимум до 20 лет. Врачи Научно-исследовательского клинического института педиатрии им. Ю.Е. Вельтищева, в том числе лечащий врач Степана – заведующая отделением психоневрологии Светлана Атремьева, уверены, что постоянный прием «Аталурена» увеличит продолжительность и качество жизни ребенка. Однако из-за крайне высокой стоимости препарата семья не может самостоятельно покупать его. По той же причине Параваевы получают отказы во всех благотворительных фондах, куда обращаются за помощью. Надежды семьи на обеспечение Степана лекарством за счет регионального бюджета – на что ребенок-инвалид имеет право – также не оправдались. Департамент здравоохранения Москвы пришел к выводу, что назначение препарата нецелесообразно. Это решение ведомства Параваевы попытались оспорить в Тверском районном суде Москвы. Защита истца настаивала на том, что лекарство необходимо ребенку по жизненным показаниям. Свою позицию она подтверждала не только заключениями врачебных консилиумов и комиссий федерального медицинского учреждения – НИКИ Педиатрии, но и прошлогодним решением консилиума врачей-экспертов Морозовской детской больницы, имеющей региональное подчинение. Дело в том, что ровно год назад медики «Морозовки» согласились с тем, что у ребенка прогрессирует жизнеугрожающее заболевание, и единственный вариант подходящей для него терапии – прием «Аталурена». «Эффективность и безопасность терапии препаратом «Аталурен» (Translarna) при данном заболевании убедительно продемонстрирована в клинических испытаниях за рубежом», -говорится в заключении консилиума от 23 декабря 2015 года. Под ним в числе других врачей подписалась заместитель главного врача ГБУЗ «Морозовская ДГКБ ДЗМ» Елена Петряйкина. Тогда рекомендация врачей не могла быть исполнена, так как у мальчика обнаружили опухоль, которая могла быть противопоказанием к приему «Аталурена» в случае злокачественного характера. На обследование и удаление опухоли потребовалось несколько месяцев, но опасения медиков не подтвердились – образование оказалось доброкачественным. Однако на новом консилиуме, созванном 12 октября 2016 года по инициативе Департамента здравоохранения, врачи «Морозовки» пришли к выводу, что этот препарат Степану назначать не следует. На суде Елена Петряйкина пояснила позицию консилиума. – Препарат не является панацеей, не дает, к сожалению, излечения, и нет такого большого опыта его использования, чтобы говорить об увеличении продолжительности жизни, – сказала замглавврача Морозовской больницы. – Так как это врачебный спор, существует практика: когда федеральное учреждение назначает препарат, закупаемый на средства регионального бюджета, регион имеет право провести аудит. Мы пригласили представителей практически всех федеральных организаций, которые имеют опыт лечения пациентов с болезнью Дюшенна. По закону голосования на консилиуме устраивать не требуется, но если какой-то врач имеет особое мнение, он может его зафиксировать. Все врачи высказались, что ребенок в настоящее время компенсирован и не имеет жизненных показаний по соотношению польза/риск для назначения препарата, данных о котором практически нет в мире. Особое мнение зафиксировала только лечащий врач мальчика Светлана Артемьева. По словам Елены Петряйкиной, единодушие врачей разных учреждений не может быть сговором. Она также отрицает, что отказ связан с дороговизной препарата. В то же время врач заявила, что если бы производитель лекарства согласился предоставить его в качестве гуманитарной помощи, то можно было бы оценить его эффективность и принять решение по его назначению. Представитель Департамента здравоохранения заявила на суде, что на последнем консилиуме было 17 врачей лечебных учреждений федерального уровня. – Абсолютным большинством установлено, что жизненные показания к назначению препарата отсутствуют. Поэтому требования истца необоснованны, и Департамент просит ему отказать, – сказала представитель ведомства. Суд отклонил ходатайство истца о привлечении к разбирательству лечащего врача Степана Параваева Светланы Артемьевой. Истец, отец больного мальчика, сообщил суду, что НИКИ педиатрии они выбрали для лечения ребенка потому, что это учреждение № 1 в России по миодистрофии Дюшенна. – Среди участников консилиума были по крайней мере две организации, в которых Степану до пяти лет не могли поставить правильный диагноз. Я сказал об этом на консилиуме и получил ответ – это не наш профиль, – сказал Дмитрий Параваев. – Годом ранее комиссия Морозовской больницы безоговорочно рекомендовала нам «Аталурен». Позиция учреждения изменилась, насколько мне известно, после того, как оно направило в Департамент здравоохранения запрос на финансирование покупки лекарства. На стороне истца выступила член Московской коллегии адвокатов, адвокат детского правозащитного проекта «Патронус» Светлана Викторова. Она напомнила суду, что на основании российского законодательства и конвенции о правах инвалидов государство должно сделать все необходимое, чтобы восстановить здоровье ребенка. – Хочу также отметить, что инициировать консилиумы, подобные тому, который был проведен в Морозовской больнице, имеет право только лечащий врач. Таковым является только Светлана Артемьева. В документах консилиума указан другой лечащий врач – Светлана Соколова. Мы не знаем, кто это. Поскольку консилиум проведен с нарушением норм федерального законодательства, просим суд критически относиться к подобным доказательствам, – сказала Светлана Викторова. Росздравнадзор был приглашен на суд в качестве третьей стороны. Официальный представитель ведомства Петр Яковлев предложил суду назначить экспертизу. – Ситуация спорная, – заявил Петр Яковлев, – есть противоположные решения комиссий врачей федерального и регионального учреждений здравоохранения. В данном случае суд может назначить судебную экспертизу, чтобы понять, кто прав, а кто нет. Судья Тверского районного суда Татьяна Молитвина не стала назначать судебную экспертизу и вынесла решение отказать Парааевым в удовлетворении иска. В Департаменте здравоохранения Москвы не ответили на запрос «Известий» и комментариев не предоставили. Адвокат детского правозащитного проекта «Патронус» Светлана Викторова пояснила «Известиям», что это обычная практика для регионов – стараться избежать покупки новых дорогостоящих лекарств из собственного бюджета. – Даже несмотря на очевидные права детей на лечение, регионы будут противодействовать. Так было всегда, когда появлялся какой-то новый орфанный препарат. Например, отказами заканчивались первые суды (в 2011 году) по лекарствам от мукополисахаридоза. Позже, когда сложилась судебная практика, вопросы в некоторых случаях решались уже автоматически. По словам адвоката, многое может зависеть от дальнейших действий Дмитрия Параваева. Светлана Викторова полагает, что у истца будут основания для обжалования вердикта суда, когда он получит мотивировочную часть. Дмитрий Параваев намерен обжаловать решение суда и предпринять другие действия, чтобы добиться закупки лекарства для своего сына. Если ему удастся, то и у других детей с миодистофией Дюшенна появится шанс стать стать взрослыми.