Учёные нашли средство против болезни, проявляющейся у пациентов от 30 до 50 лет: генная терапия замедлила её развитие на 75%

Европейские учёные нашли средство против тяжёлого генетического заболевания — болезни Гентингтона. Об этом пишет RTVI.

Специалисты из нидерландской компании uniQure сообщили об успешном опыте лечения недуга. В основе методики — разработанный компанией генный препарат AMT-130. В ходе I и II фазы клинических исследований в США отобрали 26 пациентов. В полосатое тело мозга части испытуемых ввели высокую или низкую дозу препарата. После этого за состоянием пациентов следили в течение пяти лет и сравнивали прогрессирование симптомов с контрольной группой.

Результаты показали, что по прошествии трёх лет у двух третей пациентов прогрессирование болезни замедлилось на 75%. Ухудшение симптомов, обычно ожидаемое в течение года, растягивается на четыре, что дает людям десятилетия «высокого качества жизни».

Операция по введению препарата длится от 12 до 18 часов. Процедура дорогая, но впервые дает реальный шанс на действенное лечение.

Болезнь Гентингтона (Хорея Гентингтона) — генетическое заболевание нервной системы, характеризующееся постепенным началом обычно в возрасте 30—50 лет. Имеет неблагоприятный прогноз — летальный исход наступает в среднем через 10-13 лет после появления симптомов. Болезнь приводит к атрофии полосатого тела — области мозга, где происходит регуляция мышечного тонуса. Основным признаком являются внезапные непроизвольные движения, гримасы, усиленная жестикуляция, неспособность длительно поддерживать определённую позу, пошатывание при ходьбе.