Пять прорывов в мировой медицине от профилактики ВИЧ до редактирования ДНК

Ученые значительно продвинулись в борьбе с самыми сложными заболеваниями – от разработки новых вакцин против рака и инновационных методов профилактики ВИЧ до прорывных технологий редактирования генов и создания препаратов для борьбы с диабетом и аллергией. О ключевых достижениях, которые уже сегодня меняют подходы к лечению самых опасных болезней, расскажет Москва 24.

Пять прорывов в мировой медицине от профилактики ВИЧ до редактирования ДНК
© Москва24

"Это исторический день"

Зарубежные ученые разработали препарат для защиты от ВИЧ. Как сообщила компания Gilead Sciences, это первое средство для доконтактной профилактики (PrEP) с полугодичным интервалом между инъекциями.

Новый препарат носит название Yeztugo, его одобрило управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Как подчеркнул гендиректор компании Дэниел О'Дэй, регистрация знаменует революцию в борьбе с ВИЧ-инфекцией.

"Это исторический день в многолетней борьбе с ВИЧ. <...> Это лекарство, которое нужно принимать всего два раза в год, и оно показало выдающиеся результаты в клинических исследованиях, что означает, что оно может кардинально изменить подход к профилактике ВИЧ", – заявил он.

Препарат препятствует размножению вируса, блокируя образование его защитной оболочки. В пресс-релизе подчеркивается, что в отличие от пероральных лекарств инъекционная форма имеет более длительное действие за счет медленного высвобождения активного вещества.

"Инъекции два раза в год могут значительно снизить такие ключевые барьеры, как несоблюдение режима лечения и стигматизация, с которыми сталкиваются люди, принимающие PrEP (доконтактная профилактика ВИЧ. – Прим. ред.) чаще, особенно ежедневно перорально", – добавил доктор медицинских наук Карлос дель Рио.

На сегодняшний день, помимо одобрения в США, заявки уже поданы в Австралии, Бразилии, ЮАР и другие страны. Глобальный фонд по борьбе со СПИДом готовит инфраструктуру для доставки лекарства в самые нуждающиеся регионы.

"Ремонт" клеток при синдроме Дауна

В свою очередь, японские ученые из Высшей школы медицины Университета Миэ достигли прорыва в лечении синдрома Дауна при помощи редактирования генов. Специалисты смогли удалить лишнюю копию 21-й хромосомы, являющейся причиной этого генетического заболевания. Исследование опубликовано в научном журнале PNAS Nexus.

По данным Всемирной организации здравоохранения, синдром Дауна встречается у одного из 700 новорожденных. Несмотря на то что это состояние легко диагностировать даже на этапе беременности, эффективного лечения не существует.

Команда под руководством Ретаро Хашизуме использовала технологию CRISPR-Cas9 для удаления лишней хромосомы в клеточных линиях, полученных из определенных клеток кожи, а также стволовых. Исследователи смогли точно определить и устранить дублированную хромосому, сохранив по одной копии от каждого родителя. Отмечается, что эффективность удаления была повышена за счет подавления механизмов восстановления ДНК. После удаления лишней хромосомы уровень экспрессии генов и функции клеток вернулись к норме.

Однако, как отмечают авторы, данный метод пока не готов к применению в живых организмах. Текущая технология может случайно повредить другие хромосомы, так что требует дальнейшего усовершенствования.

Несмотря на то что до клинического использования еще далеко, это исследование является важным шагом вперед в поиске методов лечения генетических заболеваний. Ученые надеются, что дальнейшие разработки позволят адаптировать этот метод для безопасного применения в медицине.

Вакцины от рака

В ближайшее время в России появится сразу нескольких вакцин от рака – персонализированные и мРНК. В первую очередь их протестируют на пациентах с колоректальной опухолью и меланомой, сообщали СМИ.

На сегодняшний день безопасность персонализированных онковакцин уже подтверждена доклиническими исследованиями. Как рассказала руководитель ФМБА Вероника Скворцова, производственные площадки уже готовы к его изготовлению.

Это позволит вызывать длительные ремиссии и сопровождать человека в течение многих лет. Таким образом, сейчас перед нами стоит реальная задача увеличить продолжительность жизни пациентов и улучшить качество их жизни.

Скворцова подчеркнула, что новшество позволит взять онкологические заболевания под контроль и перевести их в ранг управляемых хронических, но полностью побороть эту проблему пока не удалось.

Также она рассказала, что первыми лечение получат пациенты с аденокарциномой толстой кишки (колоректальный рак), а затем те, кто страдает от меланомы.

"Причем не только меланома кожи, но и достаточно редкий вид, который составляет около 5% от всех меланом, – увеальная, или внутриглазная меланома. Это очень страшное заболевание, которое дает метастазы более чем в 50% случаев и заканчивается летально", – отметила Скворцова.

В свою очередь, стратегию по созданию и применению мРНК-вакцины согласуют летом 2025 года, а к концу сентября – началу октября к исследованиям подготовят первых пациентов. Как сообщил директор НИЦ эпидемиологии и микробиологии имени Гамалеи Александр Гинцбург, технология, используемая при разработке препарата, учитывает особенности естественного эволюционного процесса. Предполагается, что лечение даст эффект "в сотни, а то и в тысячи раз больше" прочих. Процесс будут реализовывать в четыре этапа.

Первый этап – получение персонализированных данных у конкретного онкологического больного. Второй этап – создание оригинального программного обеспечения с включением технологии искусственного интеллекта для математической обработки этой генетической информации. В результате создается проект (чертеж) будущей мРНК-вакцины.

Диабет не приговор?

Фото: depositphotos/imagepointfrРоссийские ученые работают и над созданием нового препарата от сахарного диабета первого типа. По словам главы Минздрава Михаила Мурашко, разработка ведется с использованием специальных лабораторных тестов, позволяющих провести доклиническую диагностику заболевания. Кроме того, ученые занимаются созданием новых препаратов, направленных не на лечение заболевания, а на предотвращение его формирования на ранней стадии."Платформенные технологические решения, которые были реализованы с препаратом от болезни Бехтерева, сегодня они адаптируются к такому аутоиммунному заболеванию, как сахарный диабет первого типа", – отметил Мурашко.

Аллергия позади?

В свою очередь, новая российская вакцина от аллергии на пыльцу березы и ряда других раздражителей может начать использоваться уже в конце 2025 – начале 2026 года.

Как рассказал директор ГНЦ "Институт иммунологии" Федерального медико-биологического агентства (ФМБА) РФ, президент ассоциации аллергологов и клинических иммунологов, член-корреспондент РАН Муса Хаитов, вакцина потребует всего 3–5 инъекций. Исследования продемонстрировали безопасность и специфическую активность препарата. На данный момент ученые находятся на этапе завершения второй фазы испытаний, результаты могут быть представлены в июле-августе.

Также введутся работы над вакциной против аллергии на амброзию. Ученые провели сравнение – кроликам вводили отечественную вакцину и существующие аналоги.

Мы продемонстрировали, что только одна коммерческая вакцина на основе экстрактов генерировала схожий уровень IgG антител, но это достигалось за счет семи инъекций, в то время как наша вакцина генерировала более высокий уровень IgG антител за счет пяти инъекций.

Он подчеркнул важность полученных результатов, так как имеющиеся на рынке вакцины требуют порядка 20 инъекций в сезон.