МОСКВА, 17 апреля. /ТАСС/. Российская биотехнологическая компания Biocad подала документы в Минздрав РФ для регистрации первой в России оригинальной разработки для генной терапии гемофилии В, инвестиции компании в его создание и исследования превысят 3 млрд рублей. Об этом сообщили ТАСС в пресс-службе Biocad.
"Biocad подала комплект документов в Минздрав России для регистрации первой в стране оригинальной разработки для генной терапии гемофилии В. Работа над препаратом велась более семи лет, собственные инвестиции компании в его создание и исследования превысят 3 млрд рублей. Планируется, что исследуемый препарат будет предназначен для однократного введения", - говорится в сообщении.
Препарат получил международное непатентованное наименование (МНН) арвенакоген санпарвовек. Регистрационное досье подается на основании данных клинического исследования совмещенных I-II фаз, в котором приняли участие более 20 мужчин с тяжелой формой гемофилии В. "Промежуточные результаты клинического исследования <…> продемонстрировали значительный рост фактора свертываемости крови и его стабильную эффективность на фоне хорошего профиля безопасности", - отметили в компании.
Заместитель гендиректора по клинической разработке и исследованиям Biocad Юлия Линькова пояснила, что в случае получения регистрационного удостоверения препарат, как правило, становится широко доступен пациентам в течение одного-трех лет - после прохождения ряда процедур: от экспертизы контрольных серий до включения в различные каналы возмещения, обеспечивающие доступ к терапии тем, кто в ней особенно нуждается.
Несмотря на подачу заявления о регистрации исследуемого генотерапевтического препарата, наблюдение за всеми участниками клинического исследования продолжится на протяжении как минимум пяти лет, а также будет осуществляться набор новых участников в клиническое исследование III фазы, добавили в компании.
17 апреля во всем мире отмечается международный день гемофилии. Гемофилия входит в перечень орфанных (редких) заболеваний. Это наследственное нарушение свертывания крови, обусловленное мутацией в Х-хромосоме и характеризующееся дефицитом определенного фактора крови. В РФ по состоянию на 2023 год было зарегистрировано 1 354 пациента с гемофилией В.