В России начинаются клинические исследования важнейшего инновационного препарата

Разрешение на проведение клинического исследования оригинального генотерапевтического препарата GNR-097 для лечения прогрессирующей мышечной дистрофии Дюшенна получила российская компания «ГЕНЕРИУМ».

Миодистрофия Дюшенна — тяжелое заболевание с прогрессирующим злокачественным течением, обычно поражающее мальчиков. Это генетически наследуемое заболевание, причиной которого является мутация в гене DMD, приводящая к необратимому разрушению мышечных клеток. Для заболевания характерны прогрессирующая слабость и атрофия скелетных мышц и, как следствие, сердечно-сосудистые, дыхательные и ортопедические нарушения. В среднем к 11 годам пациенты теряют возможность самостоятельно передвигаться.

Дизайн клинического исследования включает изучение применения препарата у мальчиков 4-9 лет c МДД при однократном внутривенном введении. В клиническом исследовании будет изучена переносимость, безопасность и эффективность препарата.

Исследование инновационного препарата является международным и будет проводиться в Российской Федерации и Республике Беларусь. В России исследование пройдет на базе пяти медицинских центров: НИКИ педиатрии и детской хирургии им. академика Ю.Е. Вельтищева, РНИМУ им. Н.И. Пирогова, Санкт-Петербургского государственного педиатрического университета, Областной детской клинической больницы в Екатеринбурге и НМИЦ здоровья детей. В Республике Беларусь на базе республиканского научно-практического центра «Мать и дитя».

Препарат GNR-097 представляет собой рекомбинантный аденоассоциированный вирусный вектор серотипа 9, кодирующий укороченный ген дистрофина.

Генеральный директор компании «ГЕНЕРИУМ» Даниил Талянский так прокомментировал это событие:

«Генная терапия — самое молодое и прорывное направление в мировой фармацевтике и медицинской науке. Уникальные компетенции российских ученых позволили разработать рекомбинантный аденоассоциированный вирусный вектор, кодирующий ген микродистрофина. Мы приступаем к клиническим исследованиям оригинального препарата, на который возлагаются большие надежды».