Генную терапию от сердечной недостаточности успешно испытали на животных
Американские молекулярные биологи разработали генную терапию от сердечной недостаточности и успешно использовали ее для значительного замедления развития этого заболевания у минипигов, а также улучшения состояния их сердца. Об этом сообщила пресс-служба медшколы Университета штата Юта.
"После ввода генной терапии мы зафиксировали не только значительное улучшение сердечной функции, но и открыли свидетельства того, что сердце начало уменьшаться в размерах и стабилизироваться. По своей сути, сердце начало постепенно возвращаться к тому виду, в котором оно находится в здоровом состоянии", - заявил доцент Университета штата Юта Хун Тинтин, чьи слова приводит пресс-служба вуза.
Ученые добились этого результата в рамках испытания созданной ими генной терапии от сердечной недостаточности, основанной на базе ретровируса AAV9, который способен проникать в мышечные клетки сердечной мышцы и активировать в них ген BIN1. Данный участок ДНК становится значительно менее активным в кардиомиоцитах при развитии сердечной недостаточности, что вызывает нарушения в работе большого числа других генов.
Руководствуясь этой идеей, биологи проверили, что произойдет, если вставить еще одну копию гена BIN1 в ДНК клеток сердечной мышцы минипигов, у которых развилась тяжелая форма сердечной недостаточности из-за перегрузки сердца. Как правило, она приводит к смерти носителей данной болезни примерно через полгода в результате постепенного разрастания стенок сердца и его увеличения в размерах.
Проведенные исследователями опыты показали, что инъекции ретровируса AAV9, добавляющего новую копию гена BIN1, спасли всех животных от гибели, тогда как все особи из контрольной группы погибли через семь недель после начала наблюдений. По словам биологов, благотворное действие терапии было связано с тем, что она на треть улучшила функциональные показатели сердца, а также значительным образом уменьшила толщину его стенок.
Это было связано с тем, что появление второй копии гена BIN1 нормализовало работу множества цепочек генов, связанных с поддержанием ключевых жизненных функций кардиомиоцитов, что было заметно как по переменам в белковом составе клеток, так и в их внешнем облике. Данный успех в опытах на минипигах, как надеются исследователи, откроет дорогу для проведения экспериментов с участием добровольцев, страдающих от тяжелых форм сердечной недостаточности.
О сердечной недостаточности
По статистике ВОЗ, хроническая сердечная недостаточность пока остается одной из главных причин смерти на глобальном уровне. Всего от нее страдает свыше 25 млн человек на планете, примерно 5-6% которых ежегодно умирает в результате постепенного усугубления симптомов болезни. В развитых странах мира на долю сердечной недостаточности приходится примерно каждая десятая смерть, связанная с нарушениями в работе системы кровообращения.