Ученые Гарвардской медицинской школы сделали новый шаг в разработке генной терапии для лечения синдрома Ашера типа 1F — редкого заболевания, которое вызывает потерю слуха и прогрессирующую слепоту. Они предложили новый метод доставки исправленного гена PCDH15, который восстанавливает слух у мышей и показывает потенциал для улучшения зрения у человеческих органоидов сетчатки и нечеловекообразных приматов. Работа опубликована в журнале Journal of Investigation.