NatMed: генетическое редактирование исправило причину наследственной глухоты

Китайские ученые из Фуданьского университета в Шанхае вылечили пять детей от наследственной формы глухоты с помощью генной терапии. Исследование опубликовано в научном журнале Nature Medicine (NatMed).

В эксперименте приняли участие дети в возрасте от года до 11 лет. Все они не слышали с рождения из-за наследственных мутаций гена Otof, нарушивших способность организма вырабатывать белок отоферлин, передающий слуховые сигналы от уха к мозгу. С этой патологией связано от 2 до 8% всех врожденных нарушений слуха.

Команда использовала неактивный вирус, доставивший рабочие копии пораженного гена во внутреннее ухо. Когда генетический материал достиг нужного места, клетки уха использовали его в качестве «инструкции» для производства отоферлина.

В результате все дети начали слышать обоими ушами через 13 недель после операции.

По словам ученых, генная терапия требует минимально инвазивной хирургической процедуры. Однако использование вируса в качестве носителя нужных генов связано с риском иммунной реакции в организме.