Компонент мРНК-вакцин от ковида применили для повышения точности геномного редактирования
НОВОСИБИРСК, 24 января. /ТАСС/. Ученые Института химической биологии и фундаментальной медицины (ИХБФМ) СО РАН модифицировали элемент системы геномного редактирования CRISPR/Cas9 с помощью компонента, использованного при создании вакцин Pfizer и Moderna против COVID-19. Это позволит повысить точность системы при обнаружении ДНК-мишени, сообщает официальное издание СО РАН "Наука в Сибири".
Система редактирования генома CRISPR/Cas9 позволяет "разрезать" геном в любом месте и "выключить" ген, несущий патологическую мутацию. Система состоит из двух частей: белка, "разрезающего" ДНК, и направляющей РНК, которая обеспечивает распознавание нужной ДНК.
"Мы вводили N1-метилпсевдоуридин в направляющие РНК системы CRISPR/Cas9. Этот компонент обладает нужными для нас свойствами: низкой токсичностью и обеспечивает высокую стабильность РНК. В системе геномного редактирования модификация показала себя более точной в сравнении с исследуемыми ранее", - приводит издание слова младшего научного сотрудника лаборатории геномного редактирования ИХБФМ СО РАН Дарьи Прохоровой.
Уточняется, что направляющая РНК модифицирована N1-метилпсевдоуридином, использующимся при создании мРНК-вакцин против COVID-19, в частности Pfizer/BioNTech и Moderna. На его основе также разрабатываются мРНК-вакцины против вируса иммунодефицита человека. Модификация позволит достичь баланса между точностью и эффективностью системы геномного редактирования.
В декабре 2023 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США впервые в мире одобрило препарат Casgevy на основе редактирования генов по технологии CRISPR для терапии серповидноклеточной анемии, совместно разработанного американскими компаниями CRISPR Therapeutics и Vertex Pharmaceuticals. По мнению ведущего научного сотрудника лаборатории эпигенетики развития Института цитологии и генетики СО РАН Сергея Медведева, регистрация и внедрение в медицинскую практику первого в мире препарата от тяжелого наследственного заболевания - серповидноклеточной анемии на основе редактирования генома, стимулирует как развитие исследований в области редактирования ДНК, так и выделение финансирования на эти работы.