Ученые из Уханьского университета науки и технологий с помощью редактирования генов восстановили зрение мышей, потерявших его из-за пигментного ретинита. Исследование опубликовано в Journal of Experimental Medicine.
Пигментный ретинит встречается у 1 из 4000 человек и может быть вызван мутациями более чем в 100 генах. У одних больных возникают умеренные нарушения зрения, у других оно может пропасть полностью.
В новом исследовании биологи сосредоточились на мутации в гене, который кодирует фермент PDE6B, которая может вызвать полную потерю зрения. Чтобы отредактировать его, они разработали универсальную систему редактирования генов PESpRY, основанную на системе CRISPR. Ее можно использовать для исправления многих типов генетических мутаций, независимо от того, где они происходят в геноме.
Редактирование гена предотвратило гибель палочек и колбочек в сетчатке глаза мышей и восстановило их нормальную реакцию на свет. Животные могли ориентироваться в лабиринте почти так же хорошо, как обычные здоровые мыши. Они демонстрировали типичные движения головы в ответ на визуальные стимулы. Зрение мышей сохранялось до пожилого возраста.
Если новый метод редактирования генов окажется безопасным и эффективным, его могут применить для лечения людей.