Гемофилию будут лечить по-новому
Врачи-гематологи, сотрудники фармкомпаний и пациентских организаций представили новый препарат от гемофилии, зарегистрированный в России в середине октября. Планируется, что он сможет облегчить жизнь больным этим редким недугом. Лекарство помогает при всех формах заболевания, в том числе при самой редкой — ингибиторной. Если препарат включат в список 7 высокозатратных нозологий, то российские пациенты смогут получать его бесплатно. News.ru рассказывает, почему это лекарство — настоящее спасение для больных.
Людям, которые болеют гемофилией, крошечный порез грозит значительной потерей крови, падение даже с высоты собственного роста — кровоизлиянием в суставы с последующим их разрушением. Также есть большая вероятность заработать инсульт даже в молодом возрасте. В России пациентов с таким диагнозом насчитывается более 6 тысяч, в мире — 400 тысяч.
У больных гемофилией отсутствует или имеется в недостаточном количестве белок, участвующий в процессе свёртывания крови. В современных препаратах этот белок воссоздан искусственно. У 5% больных возникает осложнение — организм вырабатывает ингибиторы. Это вещества, подавляющие действие лекарства от гемофилии.
«Белки воспринимаются организмом как инородный агент, как инородное тело, на которое вырабатывается ответ. И тогда история лечения этих пациентов серьёзно усложняется»,
— объяснила заведующая отделом коагулопатий ФГБУ «НМИЦ гематологии» Минздрава России Надежда Зозуля.
Существует терапия, способная помочь в выведении ингибиторов из организма и остановить начавшееся кровотечение, и пациент продолжает жить. Но он не расстаётся с ампулами и шприцами. Лекарство от гемофилии нужно вводить каждые два–три дня, лекарства, блокирующие выработку ингибиторов, — несколько раз в день. На четвёртом–пятом десятке жизни вены от постоянных инъекций атрофируются. Новое же лекарство нужно вводить подкожно раз в неделю. С такой простой процедурой способен справится даже далёкий от медицины человек.
«Мне 52 года, у меня осталось фактически только две вены, в которые я могу себе попасть, или другой выход — катетер. Но в домашних условиях его поставить непросто. Для таких пациентов как я, новое лекарство будет спасением»,
— рассказал президент Всероссийского общества гемофилии Юрий Жулев.
На сегодняшний день этот препарат единственный, обладающий таким эффектом, и Россия — одна из первых стран, которая его зарегистрировала.
Эксперты отмечают: особенно новый способ лечения будет актуален для детей. Частые внутривенные вливания препаратов изматывают ребёнка и мешают учёбе. Подкожная инъекция решит эти проблемы. Главное, чтобы препарат можно было получить на льготных условиях. Большинство пациентов просто не смогут позволить себе покупать лекарство за огромные деньги.