Лекарство от редкой смертельной болезни разработали в РФ

Российские учёные первые в мире разработали лекарство от смертельной и редкой детской болезни Тея-Сакса. Это генетическое заболевание, при котором разрушаются клетки головного и спинного мозга. Дети с этой болезнью до определённого времени развиваются нормально. Но уже с шести месяцев в развитии таких детей происходит резкий регресс, пишут «Известия». Они становятся слепыми, глухими, не могут самостоятельно глотать. Причина заболевания заключается в том, что организм перестаёт вырабатывать фермент гексозаминидаза А, что и приводит к разрушительному эффекту. Такие дети редко доживают до четырёх лет. Разработкой занимались специалисты Научно-исследовательского центра прецизионной и регенеративной медицины Казанского федерального университета Для лечения болезни учёные предложили использовать изменённые стволовые клетки, которые помогают вырабатывать необходимый фермент в организме. Лекарство уже прошло лабораторное испытание на животных, сейчас ожидаются научные клинические исследования. Если эти исследования окажутся такими же успешными, как лабораторные, Россия будет единственной в мире страной, которая сможет помочь родителям детей с болезнью Тея-Сакса. Ранее NEWS.ru сообщал, что в России расширен перечень орфанных (редких) заболеваний, для лечения которых будут закупать лекарства за счёт государства. Соответствующее постановление подписал председатель правительства Михаил Мишустин.