Войти в почту

Врачи впервые отредактировали гены человека для лечения от анемии

Американские врачи провели первые клинические испытания технологии CRISPR для лечения человека от наследственного заболевания – серповидноклеточной анемии. При отсутствии тяжелых побочных эффектов будет проведены экспериментальные лечения еще 10 пациентов. CRISPR (короткие палиндромные кластерные повторы) – инновационная технология для редактирования генов высших живых организмов. В основе системы лежат особые участки бактериальной ДНК. Между одинаковыми частями генетического кода располагаются участки, соответствующие геному паразитирующих на этой бактерии вирусов. Если вирус попадает в бактериальную клетку, информация о нем «записывается», и ДНК агрессора разрезается на части. Это приводит к смерти вируса. Это позволяет исправлять неправильные последовательности генов и таким образом лечить наследственные заболевания человека. Врачи в качестве первого испытуемого выбрали жительницу штата Миссури Викторию Грей с тяжелой формой серповидноклеточной анемии. При этом заболевании часть эритроцитов (красных кровяных телец) имеют форму серпа, а не двояковогнутого диска и хуже переносят кислород. Это заметно сокращает длительность жизни носителя этого наследственного заболевания. Ученые взяли стволовые клетки крови пациентки и с помощью CRISPR исправили мутантную версию гена гемоглобина. После этого клетки были возвращены обратно пациенту. Если не будет осложнений, в организме Грей будут вырабатываться эритроциты правильной формы, пишет N+1. Ранее мы сообщали, что в России научились определять уровень глюкозы в крови по анализу пота. Это позволит диабетикам не делать прокол в пальце при каждом измерении сахара. Фото: pxhere.com