Как инновации возвращают пациентов с гемофилией к жизни
17 апреля, во всём мире отмечается день борьбы с гемофилией. Она представляет собой редкое наследственное заболевание, которое связано с нарушением процесса свертываёмости крови. Страдающие им пациенты сталкиваются с кровоизлияниями в суставы, мышцы и внутренние органы. На сегодняшний день в России доступы разные виды терапии, которые помогают столкнувшимся с гемофилией людям. Однако несмотря на это, многие из них по-прежнему сталкиваются со значительными барьерами в лечении и серьёзными ограничениями в качестве жизни. На сегодняшний день специалисты стоят на пороге прорыва в лечении данного заболевания — исследователи разработали методику подкожных инъекций. Почему она крайне важна для определённой группы пациентов и как новый способ введения препаратов помогает им вновь ощущать полноту жизни — в материале News.ru. На сегодняшний день основным методом лечения пациентов с гемофилией во всём мире и, в частности в России, является восполнение недостающего фактора свёртывания крови. На сегодняшний день пациенты с этим заболеванием, получающие адекватную терапию, не становятся инвалидами и живут полноценной жизнью: имеют семьи, получаю образование, они социально интегрированы. Однако существует ряд проблем, который не позволяет ставить точку в вопросах оказания медпомощи пациентам с гемофилией. И одна из них — проблема венозного доступа. Лекарств на сегодняшний день существует много, и пациенты ими обеспечены, однако все они должны вводиться внутривенно, что в некоторых случаях приводит к определённым сложностям, рассказывает заведующая отделом коагулопатий НМИЦ гематологии Надежда Зозуля. Чтобы минимизировать риски возникновения кровотечений пациенты вынуждены вводить препараты несколько раз в неделю. В некоторых случаях эта процедура проводится каждый день. Безусловно большая проблема в этом вопросе возникает у детей. Однако порой даже самые ответственные взрослые не могут выполнить данную процедуру, хотя у них в наличии есть лекарство, отмечает Зозуля. Можете себе представить боль и отчаяние пациентов, у которых есть лекарство, но они не могут им воспользоваться?, — задаётся вопросом специалист. В связи с этим некоторым пациентам приходится устанавливать центральные венозные катетеры, что влечёт за собой дополнительные риски возникновения инфекционных осложнений. За катетерами требуется определённый уход. Одной из наиболее сложных групп пациентов с гемофилией являются дети до пяти лет, рассказывает врач-гематолог высшей категории Морозовской Детской городской клинической больницы Виктор Петров. В нашем центре наблюдаются дети, страдающие гемофилией из Москвы и Подмосковья. На сегодняшний день их насчитывается около 300 человек. Детей до пяти лет насчитывается 69. В таком возрасте им тяжело объяснить, что нельзя бегать, нельзя ползать, — рассказывает Петров. Для лечения детей специалисты прибегают к таким же видам терапии, как и при лечении взрослых. Для детей до пяти лет основная сложность заключается в венозном доступе. Введение препарата два-три раза в неделю – большой стресс для ребёнка и родителей. Более тяжёлая группа пациентов – дети до пяти лет с ингибиторной формой гемофилии, которым препараты вводятся два раза в день, объясняет врач-гематолог. Второй серьёзной проблемой при проведении заместительной терапии по лечению гемофилии является развитие специфических антител к факторам свёртывания крови, которые называют ингибиторы. К сожалению, каждый пациент с гемофилией, который получает терапию, потенциально может развить ингибиторы к лекарственному препарату. И терапию таких пациентов достаточно сложная — традиционное лечение становится неэффективным. Пациенту в таком случае требуется перевод на дорогостоящие препараты, объясняет Надежда Зозуля. Вести из организма пациента ингибиторы позволяет метод, который заключается в проведении высокодозной иммуно-толерантной терапии путём ежедневного внутривенного введения больших доз концентратов факторов свёртывания крови. Такое лечение проводится несколько месяцев или даже несколько лет. Его эффективность составляет более 80%. Однако для пациентов, для которых проведение этого вида терапии невозможно, был разработан новый препарат с подкожным методом введения. Кроме того, что его намного легче применять, препарат имеет более длительный эффект. Частота его ввода зависит от дозы. Можно вводить препарат один-два раза в неделю или даже один раз в четыре недели. Стандартная же терапия подразумевает введение концентрата факторов свертывания крови два или три раза в неделю, что крайне проблематично для пациентов. Как меняется жизнь пациентов Пациенты с гемофилией, которые на себе испробовали новый метод лечения, видят в нём сплошные плюсы. По словам Владислава, применяющего препарат уже почти 15 месяцев, уже после первой инъекции он избавился от кровотечений. В ходе последующего лечения они так же не появлялись. В процессе лечения до перехода на новый препарат у меня возникало до 17 кровотечений в месяц. Стабильно их было 10-12, — рассказал Владислав. При этом он отметил, что кровотечения всегда сопровождаются инъекциями, которые нужно вводить каждые два часа. Нужно сделать 3-4, а то и 5 инъекций, — объясняет Владислав. Ещё один пациент рассказал, что до перехода на новый метод лечения он каждый день боялся, что у него произойдёт очередное кровоизлияние. Перейдя на подкожное введение всё изменилось. Я начал чувствовать, что я живу как все. Ни одного кровоизлияния за те полгода, которые я применяю новый препарат. Я со страхом вспоминаю то время, когда я жил по-другому, — делится он. Президент Всероссийского общества гемофилии Юрий Жулёв, который сам столкнулся с гемофилией, рассказал каждые три года совместно с врачами и социологами проводится исследование качества жизни пациентов с этим заболеванием. Уже сейчас мы видим результаты, которых удалось достичь благодаря централизованным закупкам и федеральному бюджету, а также ведению Минздравом федерального регистра, — объясняет Жулёв. В регистре больных гемофилией насчитывается около 9800 человек. В данном случае речь идёт только о тяжёлых и среднетяжелых формах заболевания. Пациенты с лёгкой формой не нуждаются в лекарственной терапии, и они соответственно находятся вне регистра. В общей сложности больных, по словам Жулёва, насчитывается около 12-13 тысяч человек. Средний возраст больных гемофилией на сегодняшний день достиг 37,5 лет. Для сравнения средний возраст здоровой популяции составляет 39 лет. Регистр больных расширяется благодаря увеличению продолжительности жизни больных — они выходят из больниц, госпитализации снизились в четыре раза, рассказывает президент Всероссийского общества гемофилии. Благодаря совместной работе с врачами также увеличилось количество пациентов, которые самостоятельно делают инъекции. Специфика гемофилии заключается в том, что лекарство, которые мы сейчас применяем, вводятся внутривенно. И это является проблемой. Мы уже с восьми лет начинаем обучать детей, как это делать, — рассказывает Юрий Жулёв. Навыки введения инъекций внутривенно самому себе среди пациентов выросли. Если в 2008 году ими владели 49% больных, то сейчас эта цифра увеличилась до 80%. Если раньше половина пациентов практически всегда вызывала скорую помощь, то сейчас 85% не вызывают скорую помощь вообще. В 2008 году работали только 23% пациентов, сейчас 46% заявляют, что они имеют постоянную работу. 80% пациентов заявляют, что совершенно не чувствую одиночества. Развитие отечественной индустрии Из восьми препаратов, которые используются в лечении пациентов в отделе гемофилии и других коагулопатий НМИЦ гематологии, семь производятся в России. При этом пять из них проходят в стране полный цикл производства, объясняет заведующий отделом Владимир Зоренко. Это позволяет нам быть спокойными за наше будущее и чувствовать себя ни от кого не зависимыми. Никакие санкции нам не грозят, и мы можем спокойно лечить наших пациентов, не доводя детишек до инвалидности, — рассказывает Зоренко. По словам заведующей отделом коагулопатий НМИЦ гематологии Надежды Зозули, благодаря успешной реализации программы «Семь высокозатратных нозологий» все пациенты с гемофилией на сегодняшний день обеспечены необходимыми препаратами за счёт федерального бюджета. Причём лекарственных препаратов достаточно не только для того, чтобы останавливать уже возникшие кровотечения, но и для того, чтобы проводить лечение с профилактической целью — то есть предупреждать развитие спонтанных кровотечений. Такая ситуация позволила значительно уменьшить число фатальных и жизнеугрожающий кровотечений, от которых еще 10-15 лет назад пациенты умирали — сейчас таких случаев практически не наблюдается.
