Генная терапия вылечила дневную слепоту у овец – на очереди люди

Генная терапия на овцах является достаточно многообещающей для проведения исследований с участием людей. Изначально испытанная на овцах генная терапия, разработанная для лечения расстройства под названием дневная слепота, получила добро на применение среди людей. После того, как ученые выяснили, что у овец определенная генетическая мутация вызывает наследственную ахроматопсию или дневную слепоту, исследователи инициировали эксперимент с использованием генов, который успешно излечил животных от этого расстройства. Ахроматопсия — это состояние, при котором человек или животное не может ничего видеть при ярком свете. Ученые из Университета Иерусалима вводили овцам с дневной слепотой инъекции аденоассоциированного вируса 2 (AAV2), который переносил копию гена CNGA3. Через две недели у животных полностью восстановилось зрение. Возраст самой старой овцы, которая прошла через это исследование, составлял шестьлет, и у неё также теперь нет проблем со зрением. Авторы исследования подчеркивают, что наследственные болезни всегда имеют различные локальные вариации, но во всём мире приблизительно одна треть людей с ахроматопсией обладает мутацией гена CNGA3. Поскольку мутация у овец отмечается в том же самом гене, что и у большинства людей с дневной слепотой, была выдвинута гипотеза о том, что новая генная терапия сработает у человека. В ближайшем будущем ее проверят в исследованиях с участием людей.