Генная терапия поможет избавить от глухоты

Гарвардские ученые исцелили мышей, страдавших от потери слуха, с помощью генной терапии. Это первое достижение подобного рода в истории медицины.

Технология редактура гена разработана для радикального лечения глухоты у детей, появившихся на свет с прогрессирующей потерей слуха. Глухота является генетическим заболеванием у более чем 50% ее жертв, и в большинстве случаев она неизлечима. Однако ученые из Гарвардского университета провели клиническое исследование методики генной терапии, которая помогла обратить вспять глухоту у лабораторных мышей. Таким образом, у людей, столкнувшихся с полной потерей слуха, также появилась надежда. Ученые использовали уже хорошо известную технологию под названием Crispr CAS-9, которая позволяет модифицировать ДНК в живых клетках.

У мышей, которые рождались с состоянием, вызывающим прогрессирующую глухоту, с помощью данной техники был выключен вариант гена под названием TMC1. Именно он отвечает за потерю слуха. Переносящие этот ген люди также страдают от прогрессирующей глухоты, и есть надежда на то, что в один прекрасный день эта методика поможет им обрести слух. С помощью технологии Crispr CAS-9 ученые воздействовали на ДНК за счет вируса, погруженного в специальные фрагменты с жидкостью. Вирус вкалывался в улитки мышей - часть внутреннего уха, реагирующую на звуки.Это помогло изменить ДНК, что позволило волосяным клеткам, принимающим звуки, нормально отрастать. Результаты исследования были опубликованы журналом Nature, и в них говорится о том, что новая методика генной терапии существенно уменьшила степень потери слуха.