Генная терапия избавит жертв гемофилии от угрозы кровотечений

Исследование показало, что генная терапия обеспечивает выраженный эффект в деле лечения гемофилии. Всего одно переливание в кровеносную систему жертв гемофилии в рамках новой биоинженерной генной терапии позволило организму взрослых пациентов начать безопасно производить адекватный уровень факторов свертывания, что сократило число опасных для жизни кровотечений. Участники исследования смогли закончить профилактическое лечение, которое полностью избавило их от необходимости регулярных внутривенных инъекций искусственных факторов свертывания. Ученые из Детского госпиталя Филадельфии, проводившие этот эксперимент, подчеркивают, что этой единовременной терапии вполне достаточно для предотвращения спонтанных кровотечений без всяких прочих медицинских интервенций у пациентов, страдающих от гемофилии. В эксперименте приняли участие 10 пациентов, и у всех отмечалось устойчивое улучшение состояния всего после одной успешной инъекции. Жертвам гемофилии требуется пожизненное наблюдение врачей и постоянные переливания факторов свертывания для предотвращения спонтанных, угрожающих их жизни кровотечений и для защиты суставов. Но генная терапия открывает возможность разработки кардинально нового метода лечения гемофилии, который повысит качество жизни многочисленных жертв этого наследственного расстройства.