Ученые нашли способ снизить уровень «плохого» холестерина за одну процедуру
Китайские исследователи сообщили об успешном завершении первой фазы клинических испытаний экспериментальной генной терапии, способной за одну процедуру значительно снизить уровень «плохого» холестерина в крови. Речь идет о лечении семейной гиперхолестеринемии — тяжелого наследственного заболевания, при котором риск ранних инфарктов и инсультов многократно возрастает. Результаты работы опубликованы в авторитетном журнале Nature Medicine.
Семейная гиперхолестеринемия характеризуется аномально высокой концентрацией липопротеинов низкой плотности (ЛПНП) в крови. В основе нового подхода — воздействие на фермент PCSK9, который играет ключевую роль в регуляции уровня холестерина. Ученые разработали метод, позволяющий «выключать» дефектный ген, заставляющий печень производить слишком много вредных жиров.
Технология основана на использовании фермента бактерии Hafnia paralvei. В природе этот микроорганизм применяет его для распознавания и модификации вирусной РНК. Исследователи адаптировали этот механизм для точечного генетического редактирования. Модифицированный фермент упаковали в специальные наночастицы и доставили в клетки печени. Там он обнаруживает дефектный ген PCSK9 и изменяет его структуру, подавляя механизм гиперпродукции холестерина на длительный срок.
В первой фазе испытаний приняли участие шесть пациентов с подтвержденным диагнозом семейной гиперхолестеринемии. Главной задачей была оценка безопасности метода. По данным авторов, вмешательство не вызвало серьезных побочных эффектов. При этом у всех участников зафиксировали значительное снижение активности PCSK9 и устойчивое уменьшение уровня «плохого» холестерина в крови.
Авторы исследования подчеркивают, что для подтверждения эффективности и изучения долгосрочных результатов потребуются более масштабные клинические испытания. Однако уже сейчас можно говорить о прорыве: впервые показано, что генная терапия может стать реальным способом борьбы с наследственными нарушениями липидного обмена, предлагая пациентам альтернативу пожизненному приему таблеток.
Читайте материал "Ученые назвали хобби, которое улучшает состояние пожилых людей"
"МК" в MAX: главные новости — быстро, честно, рядом".