Биотехнологическая компания "Генериум" получила регистрационное удостоверение на оригинальный препарат "Клотилия", направленный на терапию мукополисахаридоза второго типа (синдрома Хантера). Препарат имеет новый механизм действия, сообщили ТАСС в пресс-службе компании.
«"Клотилия" - это первый в мире зарегистрированный лекарственный препарат, который использует инсулиновый рецептор для преодоления гематоэнцефалического барьера (ГЭБ) и доставки фермента идуронат-2-сульфатазы непосредственно в центральную нервную систему, что является принципиально новым методом терапии синдрома Хантера», — говорится в сообщении.
По словам гендиректора компании "Генериум" Даниила Талянского, разработанный препарат открывает новую главу в истории борьбы с синдромом Хантера, поскольку у специалистов впервые появился инструмент, меняющий течение заболевания.
«Убеждены, что наша разработка существенным образом улучшит качество жизни пациентов и их родителей. Мы также ведем активную работу для того, чтобы терапия этим препаратом стала доступна пациентам в наибольшем числе стран», — отметил Талянский.
По информации пресс-службы, ранее специалисты, занимающиеся лечением синдрома Хантера, не могли эффективно воздействовать на неврологические симптомы, существующие методы терапии могли бороться только с соматическими проявлениями, но не способствовали остановке нейродегенерации. Новый препарат "Клотилия" меняет подход благодаря принципиально новому механизму действия.
«Молекула веренафуспа альфа представляет собой рекомбинантный модифицированный белок лизосомального фермента идуронат-2-сульфатазы человека, ковалентно связанный с Fab-фрагментом моноклонального антитела к инсулиновому рецептору человека. Fab-фрагмент выступает в роли "проводника", с высокой специфичностью связываясь с инсулиновым рецептором на клетках ГЭБ», — объяснили принцип работы препарата в пресс-службе "Генериума".
Отмечается, что после запускается естественный процесс рецептор-опосредованного трансцитоза, который "проводит" всю терапевтическую молекулу через барьер, а фермент доставляется в головной мозг, где начинает расщеплять накопленные токсичные гликозаминогликаны (ГАГ), останавливая их патологическое воздействие на нервные клетки.
«Использование инсулинового рецептора в качестве мишени для доставки является уникальной и запатентованной технологической платформой», — подчеркнули в пресс-службе компании.
Специалисты проводили открытое исследование препарата на базе 11 медучреждений с участием большого количества пациентов; в ходе исследований было показано снижение уровня ГАГ в спинномозговой жидкости, что подтверждает проникновение препарата в нервную систему и его активность. У пациентов наблюдалась положительная динамика по нейропсихологическим тестам, отмечалась стабилизация и улучшение дыхания и подвижности суставов. В пресс-службе добавили, что метод терапии открывает новые возможности для борьбы с нейрокогнитивными нарушениями у пациентов с синдромом Хантера, препарат будут производить по полному циклу в России на мощностях компании.
О синдроме
Считается, что синдром Хантера полностью вылечить невозможно. Это редкое заболевание относится к группе лизосомных болезней накопления. Оно возникает в результате дефицита некоторых ферментов, что приводит к накоплению белково-углеводных комплексов и жиров в клетках. Одними из проявлений синдрома Хантера является деформация костно-суставного аппарата и задержка ментального развития.