Генную терапию для восстановления утраченного слуха разработали ученые

Шведские ученые разработали генную терапию, способную обратить вспять потерю слуха всего за несколько недель. В клинических испытаниях приняли участие дети и взрослые с генетической формой глухоты и тяжелыми нарушениями слуха, вызванными мутацией в гене OTOF. Мутация приводит к дефициту белка отоферлина, играющего ключевую роль в передаче сигналов от уха к мозгу.

Команда Каролинского института создала синтетическую безвредную версию аденоассоциированного вируса и использовала его для доставки здоровой копии гена во внутреннее ухо. Для этого участникам потребовалось сделать всего одну инъекцию.

Через полгода ученые отметили улучшение слуха у всех участников. Средняя громкость воспринимаемого ими звука изменилась со 106 до 52 децибел.

Лучше всего на терапию реагировали дети в возрасте от пяти до восьми лет. Так, у семилетней девочки за четыре месяца слух практически полностью восстановился. Но и у взрослых отмечался значительный положительный эффект.

Важно, что через 12 месяцев после терапии у участников не выявили серьезных побочных эффектов. Наиболее распространенной реакцией стало уменьшение количества нейтрофилов иммунной системы (одного из видов белых кровяных телец).

Ученые отметили, что OTOF это только начало. Они работают над другими генами, связанными с глухотой, такими как GJB2 и TMC1. Их мутации сложнее лечить, но испытания на животных дают «многообещающие результаты, сообщает Nature Medicine.

Ранее стало известно, что ребенку из США впервые в истории провели персонализированную генную терапию. Он родился с тяжелым дефицитом карбамоилфосфатсинтетазы 1 (CPS1). Причиной заболевания является мутация в гене CPS1. Ученые провели терапию, призванную изменить всего одну букву в коде ДНК, и состояние ребенка улучшилось.