Генную терапию и гликозиды использовали при лечении поликистоза почек

<p>Ученые обнаружили новые подходы к <strong>лечению поликистоза почек</strong>, заболевания, которое характеризуется образованием кист, угрожающих функционированию почек. Как <a href="https://csn-tv.ru/posts/id271892-novyj-shag-v-lechenii-polikistoza-pochek-gennaja-terapija-i-glikozidy" target="_blank" rel="noopener">пишет</a> Центральная Служба Новостей, исследование, опубликованное в журнале Cell Stem Cell, выявило, что наличие одной здоровой копии <strong>дефектного гена</strong> может предотвратить формирование кист, указывая на потенциал генной терапии. Также было выявлено, что лекарства класса гликозидов могут минимизировать последствия дефектного гена, связанного с ПКП.</p><p>Команда из Университета Вашингтона в Сиэтле применила методы генного редактирования и создала <strong>3D-модели</strong> человеческих клеток, или органоиды, для анализа генетики заболевания. Используя технику базового редактирования, исследователи создали мутации в <strong>генах PKD1 и PKD2</strong> в стволовых клетках, обнаружив, что органоиды с двумя дефектными копиями гена формировали кисты, в то время как присутствие одной здоровой копии предотвращало их образование.</p><p>Исследование также позволило оценить влияние евкариотических рибосомальных селективных <strong>гликозидов</strong> на ПКП. Эти вещества способны повысить уровни полицистин-1 и предотвратить образование кист, а также замедлить рост уже сформированных кист. Результаты указывают на возможность испытания гликозидных препаратов на пациентах и изучение генной терапии как лечения ПКП. Эти открытия могут лечь в основу новых <strong>терапевтических стратегий</strong> для миллионов людей, страдающих этим заболеванием по всему миру.</p>